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眼底视网膜退行性疾病已成为当今不可逆致盲的主要原因，影响数以千万人的视力健康。视网膜色素上皮细胞(retinal pigment epithelium，RPE)的丢失是大多数退行性致盲眼病的启动及恶化单元，如视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP），年龄相关性黄斑变性(Age-related Macular Degeneration, AMD)、Leber先天性黑朦（Leber Congenital Amaurosis，LCA）等。近年来，RPE细胞替代治疗视网膜退行性疾病受到了普遍关注，国内外部分临床研究机构已开展多项RPE移植治疗AMD的临床试验，但应用于RP及LCA治疗的临床研究鲜有报道。

本项目拟采用单中心、开放、非对照、剂量递增的试验设计，计划入组受试者30例，开展应用人源视网膜色素上皮细胞（RPE）治疗视网膜色素变性和leber氏先天性黑矇症（LCA）的临床研究，评价其安全性、耐受性以及初步疗效，为视网膜变性疾病提供一种新的治疗手段。

北京同仁医院是国内顶尖的眼科医院，是国内遗传性眼科疾病诊断及治疗方面的权威机构，目前积累了众多视网膜色素变性及LCA患者资源。这类疾病目前临床上并无有效治疗手段，患者求医意愿强烈。

细胞制剂单位江苏艾尔康公司通过多年研究，突破原代RPE细胞体外大规模扩增的技术瓶颈，目前从每位供者捐献的眼底组织可以制备满足5000-10000病人治疗需求的RPE细胞。制定了种子细胞库、成品细胞库、RPE细胞注射剂及临床快速放行的四套质检标准，目前拥有RPE细胞核心发明专利15项，已经建立了临床级RPE细胞标准化制备技术，2018年初成功获得了中检院的检定报告。

该细胞制剂治疗黄斑变性的临床研究项目于2015年6月通过南京医科大学第一附属医院伦理委员会审核，2016年11月获得上海市东方医院伦理审查批准。截止2017年12月，已实施10例临床研究，结果显示人源RPE细胞注射液有比较好的安全性。疗效方面，接受治疗的10例病人平均随访时间为1年半左右，约2/3的病人视力有显著改善（ETDRS视力表提高10个字母左右）。因此，临床数据表明，RPE细胞移植的安全性好，并且对大部分患者有效。

据此，北京同仁医院与江苏艾尔康公司将联合开展《人源RPE细胞移植治疗视网膜色素变性的临床研究》项目，中国临床试验注册中心注册号（ChiCTR-ONC-17013904）。